Kein Teilnehmer wird zurückgelassen

Was geschieht nach Studienende mit den Teilnehmenden an klinischen Studien? Wenn sich kein Nutzen nachweisen lässt, wird die Studie abgebrochen. Sind die Ergebnisse jedoch hinreichend positiv, wird das neue Medikament zugelassen, und die Behandlungskosten werden in vielen Ländern vom öffentlichen Gesundheitssystem übernommen.

Bis dahin können jedoch Monate oder gar Jahre vergehen. In dieser Zeit zwischen dem Ende der Studienteilnahme eines Patienten und der Markteinführung des Arzneimittels kann es vorkommen, dass die Studienteilnehmer keinen Zugang mehr zum betreffenden Medikament haben. Novartis ist eines der ersten Unternehmen, das den Teilnehmern einer klinischen Studie auch nach deren Beendigung weiterhin Zugang zu dem Medikament gewährt, sofern der Patient davon profitiert hat. Zeigen die Ergebnisse der Studie eine überlegene Wirksamkeit, wird dieser Zugang so lange fortgesetzt, bis das Arzneimittel auf dem Markt ist und gegebenenfalls im Land des Patienten erstattet wird.

«Besonders wichtig ist der Zugang nach Studien für seltene Krankheiten, da diese Patienten in der Regel nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben», so Marion Dahlke, Global Program Clinical Head bei Novartis. «Es handelt sich um chronische, lebenslange Krankheiten, und die Patienten können leiden oder sogar sterben, wenn sie den Zugang zu einer Behandlung verlieren, von der sie bisher profitiert haben.»

Novartis bietet verschiedene Arten von Programmen für den Zugang nach Studienende an, die sich auf die Studienstrategie, die länderspezifischen Vorschriften und die Bedürfnisse der Patienten zuschneiden lassen. In den vergangenen fünf Jahren wurden in der gesamten pharmazeutischen Industrie ähnliche Massnahmen eingeführt. Doch nur Novartis sagt allen Studienteilnehmern zu, dass sie bis zur Markteinführung der Medikamente und bis zur Kostenerstattung (soweit möglich) uneingeschränkten Zugang zu den Prüfmedikamenten des Unternehmens erhalten, und zwar unabhängig von der Schwere der Erkrankung und vom geografischen Standort.

Partner in der Entwicklung

«Die Teilnehmer klinischer Studien sind bei unseren klinischen Entwicklungsprogrammen wie Partner für uns», ergänzt Michael Steel vom Chief Medical Office von Novartis. «Sie setzen ihre Zeit und möglicherweise ihre Gesundheit und ihr Wohlbefinden freiwillig ein, um die Entwicklung neuer Medikamente voranzubringen – es wäre ethisch nicht vertretbar, sie nach einer Studie ohne Zugang zu den Medikamenten hängen zu lassen.»

Steel trat dem Chief Medical Office bei, kurz nachdem das Unternehmen 2018 seine ersten Leitlinien für den Medikamentenzugang nach Studienende verfasst hatte. Doch noch vor Ende 2018 wurde deutlich, dass es klarere Leitlinien brauchte. Steel koordinierte die vollständige Überarbeitung der Leitlinien und der Positionserklärung sowie die Entwicklung von Informationsmaterialien zur Unterstützung der Teams bei der Umsetzung.

Die Leitlinien und die Positionserklärung des Unternehmens basieren auf mehreren internationalen ethischen Rahmenwerken wie der Erklärung von Helsinki und dem International Council for Harmonisation of Good Clinical Practices. Diese dienen jedoch nur als Ausgangspunkt und konzentrieren sich in der Regel auf die behördlichen Vorgaben für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten.

«Teams von klinischen Studien in der Onkologie sind es gewohnt, nach der Studie Zugang zu dem betreffenden Medikament zu gewähren, denn wenn ein Patient in einer Onkologiestudie auf das Medikament anspricht, kann man es ihm nicht einfach wegnehmen, weil er sonst möglicherweise sterben könnte», führt Steel aus. «Aber als wir anfingen, kannte man dies im Bereich für Allgemeinmedikamente nicht.»

Um sicherzustellen, dass die Leitlinien überall im Unternehmen brauchbar sind, koordinierte Steel ein Team mit Experten aus dem gesamten Unternehmen, um einen weiteren Leitfaden zu verfassen. Das Ergebnis war ein unternehmensweiter, 2019 auf der Novartis-Website veröffentlichter Leitfaden. Begleitet wurde diese Massnahme von Handbüchern, Schulungsmaterialien, Roadshows und einem Gremium für den Zugang zu Medikamenten nach Studienende, das als Anlaufstelle für alle künftigen Fragen diente. «Es war ein Programm, das die Herzen der Menschen berührte. Deshalb nahmen alle Unternehmensbereiche teil und wirkten an der Entwicklung dieser Leitlinien mit», so Steel.

«Einer der ersten Schritte war natürlich, ein Budget aufzustellen, das es uns ermöglichte, den Studienteilnehmern den Zugang zu den Medikamenten kostenlos zu gewähren», so Paul Aliu, Leiter des Global Governance Office, das Teil des Chief Medical Office ist. «Als wir diesen Vorschlag unserem CEO Vas Narasimhan unterbreiteten, befürwortete er das Engagement des Unternehmens von Anfang an. Wir sind alle der Meinung, damit das Richtige zu tun.»

Führend in der Branche

Für ihre Richtlinien für den Zugang zu Arzneimitteln nach Studienabschluss erhält Novartis seit 2019 internationale Anerkennung. Die unabhängige gemeinnützige Access to Medicine Foundation stufte Novartis 2021 als herausragend unter den Pharmaunternehmen ein. Damit wurde insbesondere die Verpflichtung des Unternehmens gewürdigt, allen Studienteilnehmern, auch solchen, die nicht an schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen leiden, nach dem Ende von Studien, die auf den Nachweis überlegener Wirksamkeit abzielen, Zugang zu den entsprechenden Medikamenten zu gewähren.

Darüber hinaus stellt Novartis sicher, dass klinische Studien nur in Ländern durchgeführt werden, in denen das Unternehmen das Medikament zulassen wird, wenn das Ergebnis erfolgreich ist. Schliesslich gilt es zu vermeiden, dass klinische Studien in Ländern durchgeführt werden, in denen das Medikament nie verfügbar sein wird, selbst wenn es die Zulassung erhält.

Eine weitere Organisation, das Multi-Regional Clinical Trials Center of Brigham and Women’s Hospital and Harvard (MRCT), hat sich an Novartis gewandt, um die aus den internen Richtlinien und Rahmenbedingungen des Unternehmens abgeleiteten Best Practices kennenzulernen. Das MRCT Center fungiert als unabhängiges Gremium, das Industrie, Hochschulbereich, Patienten und Patientenvertretungsorganisationen, gemeinnützige Organisationen sowie nationale Aufsichtsbehörden zusammenbringt. Das MRCT Center wendet ein fest definiertes Beratungsverfahren an, um ethisch vertretbare, umsetzbare und praxisnahe Lösungen zu finden, und setzt sich für die Verbesserung der Qualität und Effizienz der klinischen Forschung in aller Welt ein. Die Zusammenarbeit von MRCT und Novartis könnte dazu beitragen, die Initiativen von Novartis auf andere Unternehmen und Institute zu übertragen, die klinische Studien durchführen.

Engagement für den Zugang

«Ich denke, einer der grossen Vorteile dieser Richt- und Leitlinien besteht darin, dass unsere Mitarbeitenden über die nötige Einstellung und die nötigen Ressourcen verfügen, um hinsichtlich der möglichen Ergebnisse und der Auswirkungen auf die an den Studien teilnehmenden Patienten im Voraus planen zu können», sagte Aliu. «Wir haben eine Reihe verschiedener Möglichkeiten für den Zugang zu Medikamenten nach Studienende, um sicherzustellen, dass kein Studienteilnehmer zurückgelassen wird.»

An einigen Standorten ist der Zugang nach der Studie ganz einfach: Die Teilnehmer werden im normalen Umfeld ausserhalb der klinischen Studie weiterbehandelt. Dieses Modell der Medikamentengabe nach Ablauf der Studie ist jedoch nicht in allen Ländern gestattet.

"Die Option des Rollover-Verlängerungsprogramms hat sich bei dem Prüfpräparat, an dem wir arbeiten, als besonders nützlich erwiesen, da wir einen ununterbrochenen Zugang ermöglichen konnten", so Dahlke.

Diese Version wurde am 4. April 2024 angepasst.