Thomas Holbro：大胆设想！
2023年9月20日发布
2017年，Thomas Holbro遭遇了职业生涯的又一困难时期。当时，诺华全球药品开发部门围绕急性心力衰竭的一项重要试验刚刚得出中性结果。作为该项试验的负责人，他自然要承担起筛选数据、提取关键发现的重任。
一切或将变得不同。该项试验的结果一直受到密切关注，并可能为诺华扩大在心脏病领域的领先优势注入新动力。然而，尽管这种化合物在前期临床试验中显示有效，但未能在后期试验中得到证实。
药品开发后期的失败总是令人大失所望，给相关开发团队造成巨大的不确定性，影响的不仅是个人，还会在组织内造成更广泛的影响。但这次的情况与以往不同。领导层理解，失败本就是药物发现过程中的一环。
2018年，Holbro告诉Live Magazine：“我们的领导层明确表示，我们应该逐步减少对该项目的投入。但他们也提前透露了保留我们团队的想法，希望我们之后可以接手一个新项目。”
领导层的决定不仅减轻了Holbro及其团队的压力，也激励他们保持敏锐度，收集更多信息，为下一次临床试验做好准备。正如领导层所希望的那样，药品开发团队获得了新动力，在后续试验中加倍努力。
这种做法收效颇佳，甚至可能优于预期。Holbro转而负责另一个极具潜力的项目，研发成果或将适用于多种疾病适应症。
大胆设想
“身为科学家，我始终从事实出发。我们从心血管临床试验失败中汲取的教训，也将为我负责的下一个临床试验增添助力。此外，领导层的信任也激励我不断向前。”
接下来的项目或许更为艰巨，而这样的激励就像一场“及时雨”。诺华生物医学研究中心（NIBR）已开发出一种新分子，可用于干预一系列造成补体系统（人体免疫系统的重要组成部分）过度激活的疾病。
诺华团队不仅要考虑补体系统所蕴含的复杂生物学原理，审慎决定处理众多适应症的优先顺序，还要应对在罕见病领域开展试验的挑战。众所周知，不管从医学还是商业角度来看，罕见病都是一座难以攻克的大山。尽管如此，诺华团队坚信基础科学的力量将满足巨大的患者需求，时刻准备好全速前进，勇敢承担项目风险。
为节约时间并消除潜在副作用，生物医学研究中心与Holbro带领的药品开发团队在初期就已建立紧密联系，共同启动一项作为概念试验验证的II期研究，并解决了涉及后续药品开发的关键问题。预期目标是快速完成这一环节，进入后期临床试验，即通常所说的III期研究。
这支跨部门团队还采取了另一项不同寻常的举措。他们并未在不同疾病领域逐一测试该化合物，而是同时启动数项研究。Holbro表示：“采取这种方式的原因很简单。首先，这具有科学和战略意义。其次，从患者角度来看也意义重大。最后，这样做也符合商业原则。我们能通过研发治疗多种适应症的药品，创造必要的协同效应。”
此外，他们对后期试验也展开了大胆设想。Holbro解释道：“我们直接对标市面上疗效最佳的药品，测试我们的候选药品是否更加优越。只有结论优于当前最佳药品时，我们的研究才算取得积极结果。”
