Grundlagen zur Entwicklung innovativer Therapien

Liebe Leserin, lieber Leser Im Jahr 2017, als wir beschlossen, das Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel (IOB) zu gründen, trafen zwei wichtige Entwicklungen in der Augenheilkunde aufeinander: Erstens ermöglichte der technologische und wissenschaftliche Fortschritt ein besseres Verständnis der Entstehung vieler Augenkrankheiten und die Arbeit an neuen Therapien. Zweitens bot Basel die akademische, personelle und industrielle Infrastruktur, um die Lücke zwischen Grundlagenforschung und klinischer Forschung zu schliessen, die im Laufe der Jahre mangels überzeugender medizinischer Durchbrüche immer grösser geworden war. Die Universität Basel, das Universitätsspital Basel und Novartis nutzten diese Chance und gründeten ein Institut, das diese wachsende Kluft schliessen sollte. Ziel war es, mehr Schnittstellen zwischen Wissenschaft und Klinik zu schaffen und die jüngsten Durchbrüche in der Gen- und Organoidforschung zu nutzen. Zusammengenommen bildeten diese Entwicklungen die Grundlage für die dringend benötigten Fortschritte in der Ophthalmologie, deren Innovationskraft in den vergangenen Jahren nachgelassen hatte. Die Institutsgründung hat sich bisher als erfolgreich erwiesen. Das IOB hat nicht nur in der Forschung und im klinischen Bereich rasante Fortschritte gemacht. Auch innerhalb der Wissenschaftsgemeinde hat sich das Institut eine Spitzenposition erarbeitet und sich zu einem der weltweit führenden Zentren für translationale Forschung entwickelt. Seit seiner Gründung hat das IOB mehr als 140 Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus über 30 Ländern angezogen, fast 80 Auszeichnungen gewonnen und seine Publikationsleistung von 13 Publikationen im Jahr 2018 auf über 500 im Jahr 2023 gesteigert. Vor allem aber hat sich seine Forschungsstrategie, nämlich sich auf Krankheitsbereiche zu konzentrieren, die sich für die Entwicklung neuer Therapien eignen, als richtig erwiesen. Nicht einmal sieben Jahre nachdem das IOB mit nur einigen wenigen Mitarbeitenden in einem kleinen Büro in Basel seine Arbeit aufgenommen hatte, konnte es bereits eines seiner ersten Forschungsprojekte auf dem Gebiet der Optogenetik auslizenzieren, das heute durch die RhyGaze AG weitergeführt und von Venture-Capital-Gesellschaften finanziert wird. Weitere Projekte können in ähnlicher oder anderer Form folgen – stets jedoch mit dem Ziel, effiziente Therapien für Patienten mit Sehbeeinträchtigung oder Sehverlust zu entwickeln. Diese Arbeit ist dringend notwendig. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation leiden weltweit über 2 Milliarden Menschen an einer Sehschwäche, was jährliche globale Kosten von über 400 Milliarden US-Dollar verursacht. In einer im International Journal of Ophthalmology veröffentlichten Umfrage nannten Fachleute weit verbreitete Augenerkrankungen wie trockene altersabhängige Makuladegeneration, feuchte altersabhängige Makuladegeneration, Glaukom, diabetisches Makulaödem und trockene Augen als die grössten unmittelbaren medizinischen Bedürfnisse. Aber es gibt noch viele weitere Erkrankungen, für welche die medizinische Fachwelt noch keine Antwort gefunden hat. Viele dieser Leiden führen zur Erblindung, was bei Betroffenen und ihren Familien oft zu grossen seelischen und finanziellen Belastungen führt. Zwar lassen sich einige seltene, erbliche Formen der Blindheit bereits heute mithilfe neuartiger Gentherapien behandeln, trotzdem sind in diesem Forschungsfeld bloss erste zaghafte Schritte unternommen worden. Die Wissenschaft wird ihre Anstrengungen verstärken müssen, um innovative Therapien zu entwickeln, die das Los der Patientinnen und Patienten tatsächlich verbessern können. Das IOB ist dafür gerüstet. Derzeit arbeiten sieben wissenschaftliche Gruppen an einer Reihe von Forschungsprojekten, die neuartige Ansätze zur Bekämpfung von Kurzsichtigkeit, Morbus Stargardt, Netzhautdystrophie und Usher-Syndrom beinhalten, um nur einige zu nennen. Gleichzeitig beschäftigt sich das IOB intensiv mit neuen Technologien, die die Entwicklung innovativer Therapien beschleunigen können. Das Institut hat unter anderem an hochmodernen Organoid-, Protein-Engineering- und Virenplattformen gearbeitet, die für ein tieferes Verständnis der Krankheitsmechanismen entscheidend sind. Die Geschwindigkeit, mit der das IOB arbeitet, spiegelt auch das Engagement seiner Mitarbeitenden wider. Die Frauen und Männer bilden ein vielfältiges Team aus hochkarätigen Forschenden, das von Informatikern und Optikingenieuren bis hin zu klinischen Experten reicht, die täglich mit Patienten in Kontakt stehen und deren unmittelbare Bedürfnisse kennen. Durch diese Kombination zeichnet sich das IOB innerhalb der Ophthalmologie aus, die nun im Basler Klybeck-Quartier – einst Hauptsitz des Novartis Vorgängerunternehmens Ciba – wichtige Impulse zur Weiterentwickelung erhalten wird. Mit Blick auf die Zukunft bin ich überzeugt, dass das IOB mit der Zeit einen substanziellen Mehrwert schaffen wird, nicht nur im Bereich der Ophthalmologie. Auch die Basler und Schweizer Forschungsgemeinde dürften vom IOB profitieren. Ähnlich wie 1970 bei der Gründung des Friedrich-Miescher-Instituts, als die Novartis Vorgängerunternehmen Ciba und Geigy sich mit der Universität Basel zusammenschlossen, um eines der heute führenden Forschungsinstitute Europas aufzubauen, wird das IOB mit seinen Ergebnissen dazu beitragen, neuartige Therapien zu entwickeln und den Schweizer Forschungsplatz insgesamt zu stärken. Joerg Reinhardt Verwaltungsratspräsident von Novartis (bis März 2025)

Wissenschaft Editorial Live N° 19.

Grundlagen zur Entwicklung innovativer Therapien Editorial Live N° 19. Von Joerg Reinhardt, ehemaliger Verwaltungsratspräsident von Novartis.